美国FDA批准avutometinib 和 defactinib的联合治疗方案用于KRAS突变低级别浆液性卵巢癌成人患者

5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准avutometinib 和 defactinib的联合治疗方案用于既往接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成人患者。

此次批准基于RAMP-201 （NCT04625270）。该试验涉及57 名患有KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的成人患者。2024年国际妇科癌症学会（IGCS）上公布了2期 RAMP 201 （ENGOTov60/GOG3052） 临床试验的最新数据。

结果显示：所有患者中，82的患者肿瘤病灶得到缩小。在 KRAS 突变型确认客观缓解率（ORR）为 44%，其中2例患者完全缓解（CR），23例患者部分缓解（PR），对于 KRAS 野生型 （wt）复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者，确认的 ORR 为 17%。所有可评估患者的中位缓解持续时间 （DOR） 为 31.1 个月，其中 KRAS突变型人群为31.1月，KRAS野生型人群为9.2个月。所有可评估患者的中位无进展生存期（PFS）为12.9个月，其中 KRAS突变型人群为22个月，KRAS野生型人群为12.8个月。在总可评估人群中，6个月或更长时间的疾病控制率（DCR）为61%，其中 KRAS突变型人群为70%，KRAS野生型人群为50%。

最常见的不良反应 （≥25%），包括实验室异常，是肌酸磷酸激酶升高、恶心、疲劳、天冬氨酸转氨酶升高、皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、水肿、血红蛋白降低、丙氨酸转氨酶升高、呕吐、血胆红素升高、甘油三酯升高、淋巴细胞计数降低、腹痛、消化不良、痤疮样皮炎、玻璃体视网膜疾病、碱性磷酸酶升高、口腔炎、瘙痒、视觉损伤、血小板计数减少、便秘、皮肤干燥、呼吸困难、咳嗽、尿路感染和中性粒细胞计数减少。

目前有临床试验正在寻找卵巢癌患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-combination-avutometinib-and-defactinib-kras-mutated-recurrent-low

2.https://investor.verastem.com/static-files/601e3198-08ef-49e6-b29d-80711e0b7a5b