ADC药物瑞康曲妥珠单抗联合治疗方案获美国FDA授予孤儿药资格认定

近日，恒瑞医药ADC创新药注射用瑞康曲妥珠单抗（商品名：艾维达®）联合阿得贝利单抗（商品名：艾瑞利®）和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌适应症获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

注射用瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物（ADC），可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。其释放的毒素具有高透膜性，可发挥旁观者杀伤效应，进一步提高抗肿瘤疗效。注射用瑞康曲妥珠单抗已于2025年5月获批上市，适应症为用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，是国内首个获批用于HER2突变NSCLC患者的中国自主研发抗体偶联药物（ADC）。

此前，瑞康曲妥珠单抗共有8项适应症已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，分别为：

HER2低表达的复发或转移性乳腺癌；

HER2阳性的复发或转移性乳腺癌；

既往含铂化疗失败的HER2突变的晚期非小细胞肺癌；

既往经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败、HER2阳性结直肠癌；

既往至少一线抗HER2治疗失败的HER2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌；

既往接受过一种或一种以上治疗方案的HER2阳性不可切除或转移性胆道癌；

HER2表达的铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌；

既往接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗失败的HER2表达（IHC≥1+）的复发或转移性宫颈癌。

HORIZON-Lung研究是一项由上海市胸科医院陆舜教授团队牵头进行的多中心、开放标签的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。Ⅰ期部分旨在确定瑞康曲妥珠单抗的最大耐受剂量（MTD）并评估其在HER2突变NSCLC患者中的初步疗效和安全性。研究设计包括剂量递增和剂量扩展阶段。在Ⅰ期部分，瑞康曲妥珠单抗表现出初步的抗肿瘤活性和良好的安全性。Ⅱ期研究旨在评估瑞康曲妥珠单抗在HER2突变NSCLC患者中的疗效和安全性。

研究最终纳入94例患者。结果显示：基于IRC评估的ORR为74.5%，DCR为98.9%，中位缓解持续时间（DoR）为9.8个月。在亚组分析中，瑞康曲妥珠单抗的疗效在不同亚组患者中保持一致，无论患者是否接受过抗HER2 TKI治疗，或者是否存在基线脑转移。

IRC评估的PFS，中位PFS 11.5个月，12个月的PFS率为48.6%。INV评估的PFS，中位PFS 12.5个月，12个月的PFS率为51.4%。总生存数据尚不成熟，中位OS尚未达到，12个月的OS率为88.2%。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，年龄、疾病类型和阶段、药物史情况等符合临床试验“入选标准”的患者方可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。