美国FDA批准Revuforj用于治疗复发或难治性 NPM1 突变急性髓性白血病的成人和儿童患者

10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Revuforj（revumenib）于治疗存在易感核磷蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，适用人群为无满意替代治疗方案的1岁及以上成人和儿童患者。该药物曾于2024年获得FDA批准用于治疗存在KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病患者（1岁及以上）。Revuforj由此成为首个且唯一获FDA批准同时针对NPM1突变型R/R AML和KMT2A易位型R/R急性白血病的治疗方案。

Revuforj （revumenib） 是一种口服、同类首创的 menin 抑制剂。此次Revuforj的新适应症获批基于关键性AUGMENT-101 试验 2 期部分的 R/R NPM1 突变 AML 患者的疗效数据。2025年8月，《血液》期刊发表了该试验结果。

84例存在易感核磷蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者接受了至少1剂的revumenib治疗，64例患者可评估疗效。结果显示：15例患者达到完全缓解（CR）及伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh），2例患者部分缓解（PR），客观缓解率（ORR）为46.9%。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找白血病患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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