烨辉医药BN104片拟纳入突破性治疗

12月16日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：烨辉医药申请的BN104片拟纳入突破性治疗，拟定适应症为用于治疗携带KMT2A重排和/或NPM1突变的复发/难治性急性白血病。

BN104是一种新型、高选择性和高活性的小分子menin抑制剂，可用于治疗具有重排混合谱系白血病（MLLr）基因的急性白血病或NPM1突变的急性髓细胞白血病。BN104具有优异的类药性质，在MV4-11异种移植小鼠模型中表现出良好的疗效。此外，BN104对于hERG几乎不存在抑制作用（IC50大于100uM)，预计临床产生QTc延长的风险很低。

第66届美国血液学会（ASH）年会上公布了BN104在成人复发或难治性急性白血病患者中的首次人体 1/2 期研究（NCT06052813）结果。这项试验旨在评估 BN104 在急性白血病 （AL） 中的安全性、有效性、药代动力学和药效学 （PD）。截至2024 年 6 月 30 日，共纳入 20 例复发或难治性急性髓性白血病 （AML） 患者，结果显示：在完成基线后疗效评估的 11 名患者中，有 9例出现靶基因改变的患者可评估疗效，，其中8例患者肿瘤缩小或消失，客观缓解率（ORR）为 88.9%，3例患者观察到完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（ CR/CRh）。在 KMT2Ar 或 NPM1m 的所有 9 例患者中观察到 ≥50% 的骨髓原始细胞减少。

这项 FIH 1/2 期研究初步数据表明，BN104 单一疗法在携带 KMT2Ar 或 NPM1m 的重度预处理的 R/R AML 患者中具有可耐受的安全性和有希望的抗白血病活性。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。有临床试验正在寻找白血病患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper198959.html