Defactinib联合 avutometinib实现低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者转移病灶缩小

2025年6月27日，《自然医学》发表了Defactinib联合 avutometinib 治疗实体瘤患者的1 期 FRAME 试验结果。

26例低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者的客观缓解率（ORR）和中位无进展生存期（mPFS）分别为42.3%（11/26和20.1个月，值得注意的是，在24例可进行KRAS突变测序的患者中，KRAS突变型与野生型患者的ORR及mPFS分别为58.3%（7/12）和30.8个月。11例既往接受过MEK抑制剂治疗的LGSOC患者在该研究中的ORR为27.3%。

两名入组前已存在脑转移的LGSOC患者，其脑部转移病灶均出现缩小。一名确诊为低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）且伴有脑转移的患者，在剂量递增阶段的1级剂量水平（即推荐的II期临床试验剂量）接受了治疗。该患者在入组试验前6个月曾接受过脑转移灶放疗，并在入组前2个月进行过神经外科手术。经治疗后脑部转移病灶出现缩小。

卵巢癌是常见的妇科恶性肿瘤之一，长期位列女性恶性肿瘤前十位，早期发病隐匿，被称为“沉默杀手”。2022年，全球约诊断出32.5万例卵巢癌新发病例，约有20.7万例卵巢癌患者死亡。我国大约有70%的卵巢癌患者发现即是晚期，很大一部分患者会出现复发。现有治疗方案有限且疗效不佳。

而低级别浆液性卵巢癌是卵巢癌中一种少见的病理亚型，约占卵巢癌的3%~9%。低级别浆液性卵巢癌肿瘤进展较慢，且容易复发。传统化疗效果有限，患者易产生耐药。约19%-55%的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者携带KRAS基因突变。因此，对于无药可用的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者来说，这次的FDA批准，为这类患者带来了新的治疗希望。

目前有临床试验正在寻找卵巢癌患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。