GFH375片拟纳入突破性治疗，用于胰腺癌

3月31日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：劲方医药的GFH375片拟纳入突破性治疗，用于至少接受过一种系统性治疗并具有KRAS G12D突变的转移性胰腺癌。

GFH375为口服高活性、高选择性小分子KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂，通过非共价形式结合KRAS G12D蛋白，抑制其与下游效应蛋白结合，从而在细胞中破坏KRAS G12D对下游通路的持续活化，最终高效抑制肿瘤细胞增殖。

2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布了GFH375单药治疗KRAS G12D突变型胰腺导管腺癌（PDAC）数据。截至2025年9月27日，I/II期试验中共有66例经治晚期PDAC患者，所有患者接受首剂GFH375治疗距数据截止日至少4个月：95.5%患者入组时合并肿瘤转移（均为IV期），常见的远处转移包括肝转移（78.8%）、肺转移（28.8%）、腹膜转移（28.8%）。68.2%的患者既往已接受过二线及以上治疗（主要为化疗），其中1/3的患者既往已接受过免疫治疗。共59例患者完成至少一次治疗后肿瘤评估：客观缓解率（ORR）为40.7%、疾病控制率（DCR）为96.7%；91.5%的患者靶病灶肿瘤缩小。中位随访时间为5.65个月，中位无进展生存期（mPFS）为5.52个月，4个月无进展生存率（PFS rate）达到78.2%。截至数据截止日，中位总生存期（OS）尚未达到，4个月总生存率（OS rate）为92.2%。

截至今年8月27日，RP2D剂量组PDAC治疗的整体安全性可控、耐受性良好：最常见治疗相关不良事件（TRAE）包括腹泻、中性粒细胞减少、呕吐等；TRAE多数为1-2级，经支持性治疗后恢复、安全性可控；3级及以上TRAE发生率为31.8%，其中仅1例患者发生4级TRAE（中性粒细胞减少，经支持性治疗后恢复）。未发生 5级TRAE。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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