Vorasidenib片拟纳入优先审评

4月7日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：Vorasidenib片拟纳入优先审评，用于携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）或异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤成人和12岁及以上儿童患者的手术（包括活检、次全切除或全切除）后治疗。

作为全球首款IDH双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。继2024年8月6日在美国获批上市后，Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。2024年11月24日，Vorasidenib落地海南博鳌乐城先行区并实现“亚洲首用”。

2025年12月，《柳叶刀肿瘤学》发表了Vorasidenib在IDH1突变或IDH2突变低级别胶质瘤中的三期临床试验结果。

INDIGO是一项在加拿大、法国、德国、以色列、意大利、日本、荷兰、西班牙、瑞士、英国和美国的92家医院开展的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。

2020年1月9日至2022年2月22日期间，共纳入331例患者，随机分配至vorasidenib组（168例）和安慰剂组（163例）。与安慰剂相比，vorasidenib组的中位无进展生存期（未达到vs 11.4个月），从基线至治疗结束，vorasidenib组与安慰剂组在言语学习、执行功能、注意力、工作记忆和精神运动功能等神经认知功能方面无差异。vorasidenib组的癫痫发作率低于安慰剂组。

该试验中，与安慰剂相比，vorasidenib降低了肿瘤生长速率并改善了癫痫控制，且未观察到对健康相关生活质量或神经认知功能的负面影响。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。