PEP-010 用于治疗胰腺癌获得 FDA 孤儿药资格认定

3月17日，PEP-Therapy宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予PEP-010 孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。

PEP-010 是 PEP-Therapy 的同类首创双功能治疗肽，可穿透细胞并特异性破坏 Caspase-9 和 PP2A 之间的相互作用，这两种参与凋亡途径的关键蛋白。PP2A 和 Caspase-9 释放后，可恢复癌细胞的正常凋亡。在 CLEVer-PEPtide Ia 期剂量递增临床试验中显示出良好的安全性和耐受性以及疗效的首个信号。

在 1 期研究的单药治疗组（A 组;n = 19）中，患者接受 PEP-010 作为每周静脉输注 3 小时，连续 3 天，涵盖 8 个剂量水平（0.15 mg/kg 至 15 mg/kg），显示出可接受的安全性。1 例患者在最高剂量下出现 2 级输液相关反应 （IRR），7 例患者病情稳定，中位持续时间为 2.8 个月。

在紫杉醇联合治疗组（B组;n=15）中，在 5 mg/kg 的 PEP-010 剂量下观察到剂量限制性毒性 （DLT），包括 4 级中性粒细胞减少症和 2/4 级 IRR，限制了进一步的剂量递增。值得注意的是，该组中的 4 例患者在卵巢癌、胰腺癌、甲状腺腺癌和鳞状细胞肺癌中获得了确认的部分缓解 （PRs）。在 2 例患者中观察到病情稳定，中位时间为 4 个月。

胰腺癌是消化系统恶性程度最高的肿瘤之一，5年生存率约10%，被称为“万癌之王”。近几年，胰腺癌发病率呈现上升趋势，在所有恶性肿瘤中，它的发病率排在前十名。

目前有临床试验正在寻找胰腺癌患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。